Kami telah mengamati ViaCyte selama bertahun-tahun, saat perusahaan San Diego bekerja menuju metode "memprogram ulang" sel induk manusia untuk tumbuh menjadi sel penghasil insulin baru yang akan ditanamkan di dalam tubuh yang ditampung dalam perangkat kecil - secara efektif, berfungsi menyembuhkan.
Gagasan tentang pengobatan regeneratif ini telah mengalami pasang surut selama bertahun-tahun, tetapi ViaCyte sekarang menunjukkan beberapa keberhasilan uji klinis yang menarik dan mendapatkan keuntungan dengan jutaan baru dalam penggalangan dana.
Perhatikan bahwa area enkapsulasi dan regenerasi sel pulau ini juga sedang didekati oleh perusahaan lain, tetapi ViaCyte adalah salah satu yang paling terlihat, dan sering dipuji dalam pekerjaannya dengan JDRF selama bertahun-tahun.
Ide mereka sederhana: meregenerasi sel-sel pulau kecil yang biasanya berada di dalam pankreas, tetapi sebaliknya akan ditempatkan ke dalam perangkat implan untuk menumbuhkan lebih banyak sel dan mengeluarkan insulin sesuai kebutuhan untuk mengatur kadar glukosa. Mereka telah mengerjakan versi gen pertama yang dijuluki "PEC-Encap" selama bertahun-tahun, menggunakan sel "nenek moyang" pankreas yang diturunkan dari sel induk yang dikemas ke dalam perangkat pengiriman yang dikenal sebagai Encaptra. Itu adalah perangkat yang dipamerkan di konferensi diabetes dan acara JDRF, meningkatkan kegembiraan dalam D-Community kami. Tapi itu masih jauh.
Untungnya, perusahaan berhati-hati dalam menggunakan terminologi "menyembuhkan" yang mungkin terlalu menjanjikan.
Tapi mereka membuat kemajuan yang signifikan.
Hasil uji klinis manusia yang dipresentasikan di ADA Scientific Sessions pada bulan Juni 2018 menunjukkan data selama dua tahun yang menunjukkan bahwa produk potensial ViaCyte benar-benar berfungsi. Perusahaan juga mengumumkan 165 paten baru pada tahun 2018, dan menanamkan produk generasi kedua pada pasien manusia pertama pada bulan Januari tahun ini.
Kami berbicara dengan CEO ViaCyte Paul Laikind dan VP Komunikasi Eugene Brandon baru-baru ini tentang pembaruan terkini dan bagaimana mereka berharap untuk memperluas cakupan perawatan mereka.
(Ini semua sangat tepat waktu karena pendanaan melalui California Institute for Regenerative Medicine (CIRM), sebuah organisasi yang telah membantu mendanai pekerjaan ViaCyte selama bertahun-tahun, berpotensi memperbarui pemungutan suara negara bagian tahun depan.)
Mengganti Rumus
Perusahaan ini sebenarnya telah menyelaraskan jalur produk yang mungkin disembuhkan saat melanjutkan uji klinis pada manusia, menguji versi baru dari penawarannya yang pada dasarnya akan mengembalikan kemampuan kita untuk memproduksi insulin kita sendiri lagi.
Setelah memulai uji coba awal pada manusia beberapa tahun yang lalu, ViaCyte mengetahui bahwa model generasi kedua yang dianggapnya lebih cocok untuk dirilis sebagai produk generasi pertama. Jadi yang satu itu, yang dikenal sebagai "PEC-Direct," sekarang menjadi yang pertama. Ini akan membutuhkan obat penekan kekebalan dan akan terbatas pada sekitar 10% dari pasien tipe 1 yang berada pada risiko tertinggi untuk ketidaksadaran hipoglikemia dan hipo ekstrim melalui apa yang kadang-kadang disebut "diabetes rapuh," dan komplikasi lain yang lebih parah.
Produk generasi kedua yang sekarang disebut "PEC-Encap" secara teori akan memungkinkan ViaCyte untuk "mengurangi respons benda asing" - yang berarti lebih sedikit ketergantungan pada obat penekan kekebalan - sehingga cocok untuk digunakan di antara tipe 1 yang lebih luas dan bahkan insulin -menggunakan populasi tipe 2.
“Kami mulai dengan PEC-Encap karena kami pikir itu bisa siap out-of-the-box, dan jika itu masalahnya maka kami tidak memerlukan PEC-Direct. Tapi kami bisa menyimpannya di saku belakang jika diperlukan, ”kata CEO Laikind. “Saat kami belajar, kami membuat beberapa temuan penting dan melihat bahwa akan lebih baik untuk melakukannya secara berbeda.”
Laikind menjelaskan bahwa apa yang mereka temukan di klinik adalah zat asing yang agresif yang bereaksi ke komponen perangkat yang tidak memungkinkan sel untuk berkembang atau berfungsi dengan baik, jadi mereka menghentikan uji coba penelitian untuk mempelajari dan memperbaikinya lebih lanjut sebelum melanjutkan.
Kini, ViaCyte bekerja sama dengan perusahaan bernama W.L. Gore & Associates pada membran yang lebih baru dan lebih efektif yang akan melapisi perangkat sel Encaptra untuk melawan respons zat asing di dalam tubuh. Uji coba PEC-Encap tersebut akan dimulai kembali pada paruh kedua tahun 2019.
Sementara itu, studi PEC-Direct mereka bergerak maju dengan lancar. Versi revisi itu tidak mencegah respons zat asing tetapi pada dasarnya bekerja di sekitarnya menggunakan port yang direkayasa, yang memungkinkan vaskularisasi langsung sel. Sementara itu membutuhkan obat penekan kekebalan, ia juga bekerja dengan transplantasi organ lain yang mungkin dialami T1s risiko tinggi. Mereka telah menyelesaikan studi kohort pertama dan bagian kedua sedang berlangsung, melihat kisaran dosis dan perangkat dengan ukuran berbeda yang ditanamkan ke dalam tubuh. Mereka juga berupaya mengoptimalkan prototipe perangkat itu sendiri, dan mereka mengumpulkan data.
Laikind mengatakan, data baru ini kemungkinan akan siap disajikan di ADA Scientific Sessions pada Juni 2020.
Pengeditan Gen dan Diabetes
Seperti yang kami bahas pada Musim Gugur 2018, ViaCyte mengumumkan kolaborasi dengan perusahaan biofarm internasional CRISPR Therapeutics untuk menggunakan pengeditan gen guna melengkapi enkapsulasi sel pulau, yang berpotensi melindungi sel beta yang ditransplantasikan dari serangan sistem kekebalan yang tak terelakkan yang biasanya membunuh mereka. Hal ini, tentu saja, akan menghilangkan kebutuhan pasien untuk mengonsumsi obat penekan kekebalan, yang dapat memiliki kelemahan besar dan menjadi penghalang besar untuk implantasi sel hingga saat ini.
Kedua perusahaan bersama-sama menyatakan: "Kami yakin kombinasi pengobatan regeneratif dan pengeditan gen berpotensi menawarkan terapi kuratif yang tahan lama kepada pasien dengan berbagai penyakit, termasuk gangguan kronis umum seperti diabetes yang membutuhkan insulin."
Dalam beberapa hal, kolaborasi ViaCyte dengan CRISPR memperluas gagasan apakah kita berbicara tentang "obat" di sini; Pendekatan ViaCyte sering disebut sebagai "penyembuhan fungsional", karena hanya akan menggantikan sel insulin yang hilang dalam tubuh penyandang disabilitas, tetapi tidak mengatasi akar autoimun penyakit tersebut. Namun bekerja sama, kedua perusahaan ini berpotensi dapat melakukan keduanya, untuk mengejar "penyembuhan biologis" yang sebenarnya.
“Kekuatan gabungan dari kolaborasi ini terletak pada keahlian dari kedua perusahaan,” kata Laikind dari ViaCyte.
Dia mengatakan kolaborasi ini masih dalam tahap awal, tetapi merupakan langkah pertama yang menarik dalam perjalanan untuk menciptakan produk turunan sel induk yang dapat menahan serangan sistem kekebalan - pada dasarnya dengan mengerjakan ulang DNA sel untuk menghindari serangan itu. Mereka bertemu secara teratur, bahkan setiap minggu, dan kemajuan sudah terwujud pada pekerjaan untuk masa depan, Laikind memberi tahu kami.
“Kami pikir kami memiliki titik awal yang bagus untuk itu… Antisipasi kami adalah kami bisa menghasilkan beberapa jalur sel untuk diuji secara langsung, tidak hanya pada model hewan tetapi juga di klinik. Membangun lebih dari satu konstruksi ke dalam uji klinis dapat menunjukkan mana yang paling efektif dalam memberi Anda inovasi yang mendalam. "
Semuanya sangat menarik, jika hanya dalam tahap penelitian…
Dan di situlah kita harus berhenti sejenak.
Di Mana Ada Harapan, Ada Hype
ViaCyte mungkin adalah kesatria kita dalam baju besi yang dikemas. CEO mereka menawarkan harapan kehati-hatian yang tepat. Para pembawa pesan media - atau setidaknya penulis judul - yang sering terbawa ketika berbicara tentang apa pun yang berhubungan dengan penyembuhan ... (mendesah).
Keseimbangan “harapan vs hype” bukanlah hal baru bagi D-Community kami, jadi kami percaya Anda semua untuk menjaga ekspektasi Anda tetap terkendali, sambil menghargai kemajuan penelitian dari ViaCyte yang cukup menggembirakan akhir-akhir ini.
Seperti yang dijelaskan oleh Dr. Jay Skyler dalam beberapa tahun terakhirnya Diabetologica artikel tentang subjek, "sensasi dan harapan tidak saling eksklusif". Karenanya, kami meninggalkan Anda dengan daftar peringatan briliannya untuk diingat saat melaporkan (atau membaca tentang) "terobosan diabetes":
.jpg)
