BERITA: FDA Menyetujui Glukagon Hidung Pertama! (Perawatan Darurat Tanpa Jarum)

Berita besar bagi kita yang hidupnya bergantung pada insulin: Setelah bertahun-tahun R&D dan antisipasi komunitas, sekarang kita memiliki bentuk baru glukagon, zat penambah gula darah darurat, yang bisa disemprotkan ke hidung daripada membutuhkan campuran yang rumit kit dan jarum besar menakutkan yang harus ditusuk oleh pengamat.

Hebatnya, ini adalah jenis glukagon baru pertama yang kami lihat sejak kit darurat injeksi standar diperkenalkan pada tahun 1961!

Pada 24 Juli, FDA mengumumkan persetujuannya atas glukagon intranasal baru yang dikenal sebagai Baqsimi (lebih lanjut tentang namanya sebentar lagi), yang dibuat oleh raksasa farmasi Eli Lilly. Perusahaan itu tentu saja merupakan produsen insulin besar, tetapi juga membuat salah satu dari dua kit glukagon injeksi multi-langkah yang saat ini tersedia (yang lainnya adalah Novo Nordisk). Awalnya dikembangkan oleh perusahaan biomedis Kanada, glukagon hidung baru diakuisisi oleh Lilly pada 2015 dan telah dalam uji klinis tahap akhir sejak diserahkan ke regulator setahun lalu pada Juni 2018.

Meskipun mungkin tampak agak dramatis untuk menggambarkan obat baru ini sebagai "bersejarah" dan "mengubah permainan", ini tentu saja merupakan tonggak sejarah bagi komunitas kami karena ini adalah jenis glukagon baru pertama yang memasuki pasar sejak bentuk suntikan asli diperkenalkan hampir enam dekade lalu. Faktanya, produk baru Lilly akan tersedia mulai Agustus 2019, ini adalah yang pertama dari tiga bentuk baru glukagon yang diharapkan memasuki pasar dalam waktu dekat, menyiapkan panggung untuk cara-cara baru menggunakan glukagon.

CEO JDRF Dr. Aaron Kowalski, yang tinggal dengan T1D sendiri, mengeluarkan pernyataan berikut: “Ini adalah langkah penting untuk menyediakan lebih banyak perawatan untuk mengatasi komplikasi diabetes tipe 1. Hingga saat ini, suntikan glukagon kompleks yang memerlukan beberapa langkah untuk diberikan adalah satu-satunya pengobatan yang tersedia untuk orang yang mengalami episode hipoglikemik parah. Pemberian glukagon hidung adalah proses yang jauh lebih tidak invasif dan disederhanakan yang dapat menghemat saat-saat kritis selama keadaan darurat, terutama jika seseorang kehilangan kesadaran. JDRF berterima kasih kepada FDA atas keputusannya dan terus menganjurkan lebih banyak perawatan untuk dipasarkan sehingga orang dengan T1D dapat mengelola komplikasinya dengan lebih baik dan menjalani hidup yang lebih bahagia dan lebih sehat. "

Baqsimi Nasal Spray: Dasar-dasar dan Cara Kerjanya

Sebagai pengingat, glukagon adalah hormon yang memicu hati untuk melepaskan glukosa dengan sangat cepat guna meningkatkan kadar gula darah. Kit darurat glukagon multi-langkah merah dan oranye yang sudah dikenal telah menjadi satu-satunya pilihan hingga saat ini (dan Lilly mengatakan akan terus menawarkannya).

Berikut adalah cuplikan dari produk Baqsimi baru ini, termasuk biaya dan apa yang akan terjadi di pasar glukagon:

• Dispenser Siap Pakai: Ini adalah dosis glukagon 3 mg untuk sekali pakai, ditempatkan di dispenser plastik yang ringkas, portabel, dan siap pakai. Dosis penuh digunakan saat bertindak, jadi ini tidak memungkinkan untuk dosis mini (yang belum disetujui FDA, tetapi dilakukan oleh banyak pasien di luar label menggunakan glukagon suntik tradisional). Menariknya, dispenser sebenarnya dikembangkan oleh perusahaan AptarGroup yang berbasis di Illinois, yang memproduksi Perangkat Unidose ini untuk berbagai obat berbentuk bubuk selain glukagon dan diabetes.

• Dosis: Ujung dispenser dimasukkan ke dalam lubang hidung dan Anda menekan / menekan pendorong kecil di bagian bawah perangkat untuk melepaskan bubuk kering glukagon dengan dosis rubah ke dalam hidung. Glukagon itu kemudian diserap ke dalam lapisan rongga hidung, di mana ia mulai bekerja dengan segera. Tidak perlu menghirup, mengendus, atau menarik napas dalam-dalam - terutama penting jika penyandang disabilitas (penderita diabetes) tidak sadar atau tidak sepenuhnya menyadari apa yang terjadi. Lihat panduan instruksi online Lilly di sini.

• Dosis Mini: Tidak dengan Baqsimi, kata Lilly. Ini adalah dispenser sekali pakai, di mana Anda menggunakan dosis 3 mg penuh sekaligus. Anda menekan tombol sampai garis hijau menghilang, menandakan 100% dosis telah diberikan. Perusahaan mengatakan belum mengeksplorasi dosis mini glukagon sampai saat ini karena telah difokuskan pada glukagon penyelamat darurat yang mudah digunakan ini.

• Dengan Pilek atau Kemacetan: Ya, itu bekerja bahkan jika Anda menderita flu biasa dan / atau hidung tersumbat, dan minum obat untuk gejala-gejala tertentu tersebut. Data uji klinis menunjukkan glukagon ini sama efektifnya dalam situasi tersebut.

• Data Klinis: Berbicara tentang uji coba, dalam dua studi klinis dari 83 dan 70 orang dewasa dengan diabetes yang membandingkan dosis tunggal Baqsimi dengan dosis tunggal glukagon yang dapat disuntikkan, Baqsimi secara signifikan lebih efektif. Ini mulai bekerja dalam beberapa menit dan meningkatkan kadar gula darah sepenuhnya dalam 15-30 menit. Dalam sebuah studi pediatrik terhadap 48 pasien berusia di atas 4 tahun, hasil yang serupa diamati.

• Anak-anak dan Dewasa: Baqsimi disetujui untuk orang dewasa dan anak-anak, usia 4 ke atas. Akan ada studi keamanan dan kemanjuran yang berkelanjutan untuk anak-anak di bawah usia 4 tahun, juga. Lilly mengatakan dosis 3 mg yang sama aman untuk semua usia itu, apakah itu pria dewasa atau anak kecil.

• Efek Samping: Tidak ada peringatan kotak hitam yang penting, tetapi kemungkinan efek samping mencerminkan banyak dari yang termasuk pada produk glukagon suntik saat ini - mata berair, kemerahan dan gatal pada mata, mual, muntah, sakit kepala, dll. Ada juga beberapa kondisi dan obat-obatan lain yang dapat mempengaruhi keefektifan Baqsimi, termasuk insulinoma atau pheocromocytoma, dan penghambat beta atau obat-obatan indometasin. Bahan pengganggu termasuk betadex dan dodecylphosphocholine. Selain itu, karena keefektifan glukagon dapat terganggu oleh alkohol (karena kebutuhan hati untuk menangani alkohol vs. pembuangan glukosa), hal itu tetap menjadi item yang perlu diingat saat menggunakan Baqsimi.

• Penyimpanan: Umur simpan adalah 18 bulan hingga 2 tahun, dan Lilly mengatakan sedang bekerja untuk memperpanjang tanggal kedaluwarsa. Baqsimivtidak memerlukan pendinginan dan harus disimpan hingga 86 derajat. Itu dikemas dalam tabung dengan bungkus menyusut, dan Anda harus menyimpannya di dalam tabung itu sebelum digunakan. Lilly mengatakan bahwa paparan kelembapan dapat merusak keefektifan glukagon hidung.

• Ketersediaan: Baqsimi akan dijual di apotek mulai Agustus 2019. Resep akan diperlukan, artinya ini tidak akan tersedia over-the-counter (OTC). Informasi lebih rinci tentang akses dan harga ada di bawah.

Bagi mereka yang tertarik dengan lebih banyak detail FDA tentang Baqsimi, agensi tersebut telah memposting surat resminya kepada Eli Lilly serta dokumentasi pelabelan 18 halaman untuk ditinjau.

Mengembuskan Glukagon ke Hidung Anda

Ingat, Basqimi adalah glukagon hidung yang sama dengan yang saya uji coba dalam bentuk prototipe pada tahun 2014, sebelum Lilly memperoleh produk tersebut. Pengalaman saya adalah sebagai berikut:

Setelah diberi infus insulin untuk menurunkan kadar glukosa saya ke usia 50-an dan 40-an, saya diminta untuk memberikan glukagon investigasi ke hidung saya. Saya merasa ini mulai bekerja dalam beberapa menit - tentu saja jauh lebih cepat daripada glukagon suntik normal yang terpaksa saya gunakan sebulan sebelumnya. Dalam waktu 15 menit, semua sensasi rendah saya telah berlalu dan CGM saya serta pembacaan ujung jari klinik menunjukkan bahwa gula saya sedang meningkat. Dalam beberapa jam, level BG saya kembali ke 200-an terendah, di mana mereka telah melayang sebelum percobaan.

Tentu saja, banyak orang lain yang berpartisipasi dalam percobaan itu dan lainnya selama bertahun-tahun. Kami juga terpesona pada akhirnya melihat studi "kehidupan nyata" yang menunjukkan kemudahan penggunaan untuk penyandang disabilitas dan pengasuh yang mungkin perlu menggunakan glukagon ini dalam situasi darurat. Semua itu memberikan bukti bahwa glukagon hidung ini jauh lebih mudah digunakan dan sama efektifnya daripada yang kami miliki selama ini.

Glukagon Nasal Baqsimi: Apa Arti Sebuah Nama?

Itu diucapkan "BACK-see-mee," dan Lilly memperoleh nama itu bersama dengan produk itu sendiri selama akuisisi tahun 2015 dari startup Locemia Solutions yang berbasis di Kanada - yang nama perusahaannya adalah gabungan dari "gula darah rendah" dan "hipoglikemia". Kami diberi tahu bahwa inspirasi asli untuk nama Basqimi berasal dari percakapan dalam Komunitas Diabetes tentang "siapa yang mendukung Anda" ketika datang ke orang-orang yang membantu selama keadaan darurat gula darah rendah yang menakutkan.

Locemia dipimpin oleh Robert Oringer, seorang pengusaha dengan sejarah panjang dalam industri diabetes dan seorang D-Dad sendiri dengan dua anak laki-laki yang mengembangkan T1D dengan jarak sebulan pada tahun 1997. Resumenya mencakup sejumlah produk perawatan diabetes, termasuk pekerjaan dalam menciptakan tab glukosa Dex4 populer (yang sekarang dihentikan di AS, setidaknya). Dia dan peneliti mulai mengerjakan formulasi glukagon intranasal ini pada tahun 2010.

Kelompok tersebut berharap dapat meningkatkan kesadaran publik tentang hipoglikemia dan mengubah cara pandang glukagon, sehingga glukagon mungkin lebih terlihat dengan perawatan yang sudah tersedia, seperti defibrilator dan EpiPen di restoran, stadion, sekolah, dan tempat umum lainnya.

“Saya sangat berterima kasih kepada semua orang yang telah berkontribusi selama bertahun-tahun untuk pengembangan produk yang luar biasa dan sangat penting ini - termasuk tim kecil tapi hebat kami di Locemia, para peneliti yang menjalankan uji klinis kami, pengguna insulin yang secara sukarela menjadi bagian dari uji coba kami, penasihat ilmiah, pembela pasien, investor, dan banyak lainnya, "tulisnya dalam email.

“Claude Piche, Co-Founder dan CEO Locemia, dan saya sangat berterima kasih kepada tim di Eli Lilly yang mengakui nilai Baqsimi lebih dari lima tahun yang lalu dan menunjukkan komitmen mereka dengan mengambil tindakan untuk memperolehnya, terus berinvestasi di dan membawanya ke pasar. Anda tidak dapat membayangkan jumlah anggota tim Lilly berbakat yang telah berkontribusi pada momen ini dan terus bekerja untuk membawa Baqsimi ke dunia. Ya, AS akan menjadi yang pertama, tetapi semoga Kanada (tempat pengembangan berlangsung), Eropa, dan negara lain akan menyediakan Baqsimi untuk pengguna insulin dan mereka yang mencintai atau merawat mereka. ”

Akses dan Keterjangkauan untuk Baqsimi Glucagon

Lilly mengatakan pihaknya mengharapkan Baqsimi tersedia di apotek AS mulai akhir Agustus, dan mereka telah mengirimkannya ke badan pengatur di Kanada, Eropa, dan Jepang yang masih ditinjau.

Kami diberi tahu bahwa Baqsimi akan memiliki harga jual yang sama dengan kit darurat glukagon injeksi Lilly: $ 280,80 untuk satu dispenser, dan dua paket akan berharga $ 561,60.

Itu mengecewakan.

Banyak di D-Community berharap bentuk baru glukagon ini akan lebih terjangkau, daripada menjadi tidak menarik seperti botol insulin di A.S. hari ini. Sementara harga insulin dan akses perangkat diabetes telah menjadi berita akhir-akhir ini, harga glukagon tetap kurang dibahas di D-Community dan seterusnya.

Ketika ditanyai tentang kekhawatiran atas harga jual yang tinggi, seorang juru bicara Lilly memberi tahu kami bahwa perusahaan tersebut menawarkan Kartu Tabungan Baqsimi hingga akhir tahun 2020 bagi mereka yang memiliki asuransi komersial untuk mendapatkan 2 paket Baqsimi satu atau 1 paket dua, hanya dengan $ 25. Itu akan berlaku selama 12 bulan, artinya kartu tersebut akan berlaku selama satu tahun dan dapat digunakan sebanyak Anda mendapatkan resep Baqsimi yang baru. Mereka juga memiliki penawaran pengisian pertama di mana beberapa bisa mendapatkan satu produk Baqsimi atau 2-paket tanpa biaya, sebelum program tabungan dimulai untuk isi ulang apa pun. Program “Got Your BAQ” ini diperuntukkan bagi mereka yang “memenuhi syarat,” artinya akan ada kriteria khusus. Mereka juga merujuk pada kartu tabungan lebih lanjut, Program Bantuan Pasien (PAP) dan Pusat Solusi Lilly mereka yang dibuat untuk menawarkan bantuan keuangan kepada mereka yang memenuhi syarat untuk pengobatan diabetes, termasuk insulin dan glukagon.

“Kami memahami dampak finansial dari pengelolaan diabetes terhadap keluarga. Lilly berkomitmen untuk membantu membuat Baqsimi terjangkau dan dapat diakses oleh sebanyak mungkin orang yang hidup dengan diabetes dengan mengamankan akses dengan pembayar serta melalui penawaran keterjangkauan kami, ”kata Tony Ezell, Wakil Presiden Lilly untuk AS Connected Care and Insulins.

Ketika ditanya apa yang mungkin diharapkan komunitas pasien dari Lilly tentang harga glukagon, kami di 'Milikku memberi tahu mereka dengan jelas bahwa titik harga ini kemungkinan akan dilihat oleh komunitas sebagai tuli nada, dan itu berarti glukagon hidung tetap terlarang untuk sebagian besar pasien.

Tentu saja, beberapa rencana asuransi mungkin sangat menutupi glukagon Baqsimi baru ini. Dan opsi dua paket memungkinkan orang mendapatkan dua kali lipat jumlah untuk satu pembayaran bersama. Itu saja TBD, karena Lilly bekerja dengan perusahaan asuransi dan Manajer Manfaat Farmasi (PBM) untuk memasukkan glukagon baru ini ke dalam formularium.

Penting juga untuk mengetahui bahwa dua formulasi glukagon baru lainnya sedang dalam pengerjaan dan satu lagi saat ini sebelum FDA:

• Xeris Pharmaceuticals: Perusahaan Chicago ini telah mengembangkan pena penyelamat hipo sekali pakai yang disebut G-Voke, diajukan ke FDA pada Musim Panas 2018. Itu adalah produk generasi pertama dalam bentuk yang mirip dengan EpiPen, dan FDA kemungkinan akan membuat keputusan. untuk itu pada akhir tahun 2019. Xeris juga sedang mengerjakan versi generasi berikutnya yang akan memungkinkan pemberian dosis kecil di luar tanggap darurat darurat.

• Zealand Pharma: Perusahaan yang berbasis di Denmark ini sedang mengembangkan versi baru yang disebut Dasiglucagon, formula glukagon terlarut yang dapat digunakan dalam pompa insulin. Itu sedang diuji dalam sistem loop tertutup iLET Bionic Pancreas yang sedang dikembangkan. Dasiglucagon juga sedang dikembangkan dalam pena penyelamat siap pakai seperti faktor bentuk Xeris. Selandia sekarang mengatakan berencana untuk mengajukan formulasi glukagon stabilnya ke FDA pada awal 2020.

Memanggil Bantuan tentang Akses Glukagon

Di sekitar D-Community online kami, tanggapan beragam di Baqsimi.

Sebagian besar setuju bahwa ini pasti berita besar dan layak dirayakan, mengingat formulir pengiriman baru yang mudah. Kami telah melihat beberapa catatan yang dapat merevolusi cara glukagon dilihat dan dipahami oleh masyarakat umum.

Tapi masalah keterjangkauan dan akses (atau ketiadaan) adalah semacam awan gelap, dengan sentimen seperti Tweet ini dari tipe lama 1 Chris Wilson di California: “Saya harap Xeris dan / atau Zealand makan siang Lilly dengan formasi cairan stabil rak mereka . Potensi cairan dosis mikro vs intranasal saja membuka lebih banyak aplikasi. ”

Di bidang advokasi, ada kebutuhan yang diakui untuk kebijakan glukagon yang lebih baik - untuk sekolah, perawat, dan bahkan paramedis. Mungkin sekarang dengan versi non-injeksi yang sangat mudah digunakan, beberapa perubahan kebijakan dapat terjadi untuk membawa dispenser penyelamat glukagon ke lebih banyak tempat umum dan bagi mereka yang paling membutuhkannya.

Di pihak kami, kami sangat senang melihat cara yang lebih mudah dan lebih lembut untuk menangani keadaan darurat hipoglikemia, dan kami berterima kasih kepada semua ilmuwan dan pemimpin yang telah mewujudkan hal ini.

Pada saat yang sama, kami berharap Lilly mendengarkan umpan balik persekutuan ini yang meminta bantuan tentang keterjangkauan dan akses ke inovasi penting ini dalam perawatan glukagon darurat untuk hipo yang parah.