Bisakah Pengeditan Gen Digunakan untuk Menyembuhkan Diabetes?

Dalam penerbangan belum lama ini, saya menemukan a Waktu cerita majalah tentang penyuntingan gen dan potensi masa depan di mana manusia dapat memotong bagian-bagian buruk DNA kita untuk menghindari kondisi kesehatan seperti diabetes dan komplikasinya.

Ini mungkin tampak seperti pandangan futuristik tentang keadaan penelitian saat ini, tetapi tidak berlebihan untuk berpikir bahwa hal itu dapat dilakukan suatu hari nanti. Faktanya, pekerjaan sedang dilakukan untuk menggunakan pengeditan gen dalam penelitian menuju penyembuhan diabetes "biologis". Tidak bercanda!

Pada 18 September, perusahaan biofarm internasional CRISPR Therapeutics dan perusahaan medtech regeneratif yang berbasis di San Diego, ViaCyte, mengumumkan kolaborasi mereka menggunakan pengeditan gen untuk melengkapi enkapsulasi sel pulau, yang berpotensi melindungi sel beta yang ditransplantasikan dari serangan sistem kekebalan yang tak terelakkan yang biasanya membunuh. mereka pergi.

Ingat, ViaCyte adalah perusahaan rintisan yang telah bekerja selama bertahun-tahun pada perangkat implan yang merangkum sel penghasil insulin yang baru dikembangkan yang dapat bertahan di dalam tubuh seseorang untuk mulai mengatur glukosa dan insulin lagi. Perangkat Encaptra mereka telah menjadi berita utama dan menciptakan banyak kegembiraan di D-Community, terutama di tahun lalu ketika ViaCyte akhirnya menerima FDA OK untuk studi klinis pertama pada manusia.

Berdasarkan Waktu, Konsep lima tahun CRISPR-Cas9 “mengubah penelitian menjadi bagaimana mengobati penyakit, apa yang kita makan dan bagaimana kita menghasilkan listrik, bahan bakar mobil kita dan bahkan menyelamatkan spesies yang terancam punah. Para ahli percaya bahwa CRISPR dapat digunakan untuk memprogram ulang sel tidak hanya pada manusia tetapi juga pada tumbuhan, serangga - hampir semua bagian DNA di planet ini. ”

Wow! Sekarang, bekerja sama, kedua perusahaan menyatakan, "Kami percaya kombinasi pengobatan regeneratif dan pengeditan gen memiliki potensi untuk menawarkan terapi kuratif yang tahan lama kepada pasien dengan berbagai penyakit, termasuk gangguan kronis umum seperti diabetes yang membutuhkan insulin".

Tapi seberapa nyatanya ini? Dan seberapa besar harapan yang harus kita pegang oleh para penyandang disabilitas (penderita diabetes) pada konsep pengeditan gen untuk mengakhiri penyakit kita?

Pemrograman ulang DNA

Ide penyuntingan gen tentu saja bertujuan untuk "memprogram ulang DNA kita" - blok bangunan dasar kehidupan.

Para peneliti di MIT dan Harvard's Broad Institute sedang mengembangkan alat yang dapat memprogram ulang bagaimana bagian-bagian DNA mengatur dan mengekspresikan diri - berpotensi membuka jalan bagi manipulasi gen untuk mencegah kondisi kronis.

Ada pertimbangan etis dengan semua ini, untuk memastikannya. Komite internasional Akademi Ilmu Pengetahuan Nasional AS (NAS) dan Akademi Kedokteran Nasional di Washington, DC, mengeluarkan laporan pada awal 2017 yang pada dasarnya memberi lampu kuning untuk melanjutkan penelitian penyuntingan gen embrionik, tetapi dengan hati-hati dan terbatas. dasar. Laporan tersebut mencatat bahwa penyuntingan gen manusia di masa depan semacam ini mungkin diizinkan suatu hari nanti, tetapi hanya setelah lebih banyak penelitian risiko-manfaat dan "hanya untuk alasan yang memaksa dan di bawah pengawasan ketat".

Tidak ada yang bisa menebak apa artinya itu, tetapi satu pemikiran adalah itu mungkin terbatas pada pasangan yang sama-sama memiliki penyakit genetik yang serius dan satu-satunya pilihan terakhir untuk memiliki anak yang sehat mungkin adalah jenis pengeditan gen ini.

Sedangkan untuk penyuntingan gen pada sel pasien yang hidup dengan penyakit, uji klinis sudah dilakukan pada HIV, hemofilia dan leukemia. Sistem regulasi yang ada untuk terapi gen cukup baik untuk mengawasi pekerjaan itu, komite menemukan, dan sementara manipulasi gen "tidak boleh dilanjutkan saat ini," panel komite mengatakan penelitian dan diskusi harus dilanjutkan.

Jenis penelitian penyuntingan gen ini sedang berlangsung di sejumlah bidang, termasuk beberapa proyek khusus diabetes:

• Dengan menggunakan CRISPR, para peneliti telah memperbaiki cacat genetik pada distrofi otot Duchenne pada tikus dan menonaktifkan 62 gen pada babi sehingga organ yang tumbuh pada hewan, seperti katup jantung dan jaringan hati, tidak akan ditolak saat para ilmuwan siap untuk memindahkannya ke dalam. orang-orang.

• Cerita dari Desember 2016 ini melaporkan bahwa di Lund University Diabetes Center di Swedia, para peneliti telah menggunakan CRISPR untuk "mematikan" salah satu gen yang dianggap berperan dalam menyebabkan diabetes, secara efektif menurunkan kematian sel beta dan meningkatkan produksi insulin di pankreas. .

• Di Memorial Sloan Kettering Cancer Center Kota New York, ahli biologi Scott Lowe sedang mengembangkan terapi yang mengaktifkan dan menonaktifkan gen dalam sel tumor untuk membuatnya lebih mudah dihancurkan oleh sistem kekebalan.

• Peneliti malaria sedang menjajaki sejumlah cara agar CRISPR dapat digunakan untuk memanipulasi nyamuk agar kecil kemungkinannya untuk menularkan penyakit; Hal yang sama terjadi pada tikus yang menularkan bakteri penyebab penyakit Lyme.

• Penelitian tahun 2015 ini menyimpulkan bahwa alat pengeditan gen jenis ini akan menjadi lebih tepat dan membantu kita lebih memahami diabetes di tahun-tahun mendatang, dan penelitian terbaru yang diterbitkan pada Maret 2017 menunjukkan janji terapi gen menggunakan teknik ini, untuk berpotensi menyembuhkan T1D suatu hari nanti ( !), meskipun sejauh ini hanya dipelajari pada model hewan.

• Bahkan Joslin Diabetes Center yang berbasis di Boston memiliki minat pada konsep pengeditan gen ini dan bekerja untuk membuat program inti yang berfokus pada jenis penelitian ini.

Juga di bidang penelitian diabetes, program seperti TrialNet secara agresif mencari biomarker autoimun tertentu untuk melacak genetika T1D melalui keluarga, untuk menargetkan pengobatan dini dan bahkan pencegahan di masa depan.

Sementara itu, metode pengeditan gen baru ini dilaporkan berpotensi untuk meningkatkan kesehatan dan kesejahteraan hewan penghasil makanan - misalnya, sapi tanpa tanduk, babi yang tahan terhadap demam babi Afrika atau virus reproduksi dan pernapasan babi - dan mengubah ciri-ciri spesifik tanaman pangan atau jamur, seperti jamur yang tidak berwarna coklat, misalnya.

Pengobatan Biologis vs. Fungsional untuk Diabetes

Sebelum berkolaborasi dengan CRISPR, pendekatan ViaCyte disebut sebagai "penyembuhan fungsional", karena hanya bisa menggantikan sel insulin yang hilang dalam tubuh penyandang disabilitas, tetapi tidak mengatasi akar autoimun penyakit tersebut. Tetapi bekerja sama, mereka dapat melakukan keduanya, untuk mengejar "penyembuhan biologis" yang sejati.

“Kekuatan gabungan dari kolaborasi ini terletak pada keahlian dari kedua perusahaan,” Presiden dan CEO ViaCyte Dr. Paul Laikind memberitahu kami.

Dia mengatakan kolaborasi ini masih dalam tahap awal, tetapi merupakan langkah pertama yang menarik untuk menciptakan produk turunan sel induk yang dapat menahan serangan sistem kekebalan - pada dasarnya dengan mengerjakan ulang DNA sel untuk menghindari serangan sistem kekebalan.

Oke, kami tidak bisa tidak memperhatikan betapa mengingatkannya pada novel ini Dunia Baru yang Berani dan kontroversi perancang bayi, membuat orang merenungkan etika: Apakah benar mencampuri aspek kemanusiaan yang tidak kita sukai, berjuang untuk kesehatan "kesempurnaan"?

Bukan untuk terlalu mendalami politik atau agama di sini, tapi yang jelas kita semua menginginkan obat untuk diabetes, dan penyakit lainnya. Namun apakah kita bersedia (atau diharuskan) untuk "berperan sebagai Tuhan" untuk sampai ke sana? Makanan untuk dipikirkan, pastinya.