Terapi infus untuk atrofi otot tulang belakang (SMA) melibatkan penggunaan obat-obatan yang diberikan melalui jarum atau kateter. Ini berfungsi untuk membantu mengelola gejala dan mencegah kelemahan progresif dan kemunduran otot rangka Anda.
Terapi oral, seperti risdiplam (Evrysdi), diminum. Terapi infus dapat diberikan langsung ke dalam tubuh melalui pembuluh darah Anda sebagai perawatan intravena.
Beberapa obat SMA disuntikkan dengan jarum ke dalam cairan serebrospinal (CSF) di bagian bawah kanal tulang belakang, di bawah sumsum tulang belakang.
Biaya
Saat mempertimbangkan opsi perawatan Anda, penting untuk diingat bahwa infus SMA cenderung datang dengan label harga yang lumayan.
Tak lama setelah persetujuan 2019 dari onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma) - satu-satunya terapi gen yang disetujui untuk SMA dengan onset infantil - obat ini diperkirakan menjadi obat paling mahal di pasaran, dengan biaya $ 2,125 juta per pasien.
Meskipun para kritikus menunjuk pada harga tinggi Zolgensma, penting untuk diketahui bahwa ini adalah pengobatan satu kali. Terapi injeksi lain untuk SMA dapat menghabiskan biaya hingga ratusan ribu dolar per tahun, dan pasien umumnya perlu meminumnya secara teratur, seringkali selama bertahun-tahun.
Berita bagus? Beberapa perusahaan asuransi melakukan menutupi biaya terapi SMA. Cakupan yang tepat bergantung pada kebijakan Anda, jadi penting untuk memeriksa detailnya dengan operator Anda sebelum memulai perawatan apa pun untuk SMA.
Anda juga dapat berbicara dengan dokter Anda tentang kemungkinan berpartisipasi dalam uji klinis, jika tertarik.
Perawatan
Di bawah ini adalah jenis terapi infus yang saat ini tersedia untuk pengobatan SMA.
Infus terapi gen
Zolgensma adalah infus pertama yang disetujui oleh Food and Drug Administration (FDA) untuk SMA yang berawal kekanak-kanakan (juga disebut SMA tipe I). Ini adalah terapi gen yang digunakan untuk anak-anak berusia 2 tahun ke bawah.
Selama prosedur, gen human survival motor neuron (SMN) yang sehat dan fungsional disuntikkan untuk menggantikan versi yang hilang atau tidak berfungsi.
Tidak seperti jenis infus lain yang diberikan dalam pengaturan klinis, Zolgensma hanya diberikan sekali. Sementara banyak obat hanya membantu meredakan gejala, terapi gen membuat perubahan langsung pada tubuh untuk meningkatkan hasil penyakit secara keseluruhan.
Suntikan cairan tulang belakang
Sampai saat ini, ada satu suntikan yang disetujui FDA untuk SMA pada anak-anak dan orang dewasa: nusinersen (Spinraza).
Perawatan ini bekerja dengan meningkatkan produksi protein SMN - sesuatu yang orang dengan SMA tidak cukup produksi sendiri - yang sangat penting dalam mencegah kelemahan dan pengecilan otot rangka.
Jenis infus lain untuk SMA
Selain modifikasi penyakit, jenis infus lain tersedia untuk membantu mengobati gejala dan komplikasi SMA.
Sebagai contoh, sebuah studi tahun 2020 menemukan bahwa bifosfonat intravena (IV BP), infus yang biasanya digunakan untuk pengobatan osteoporosis, ditemukan membantu mencegah patah tulang pada anak-anak dengan SMA.
Dijual dengan merek Aredia dan Zometa, infus BP dapat membantu memperkuat tulang.
Apakah itu bekerja?
Terapi infus adalah pengobatan yang efektif untuk SMA, terutama bila pengobatan dimulai pada usia muda.
Namun, belum diketahui apakah terapi infus akan membantu serangan SMA pada orang dewasa dengan cara yang sama seperti subtipe masa kanak-kanak atau masa kanak-kanak dari penyakit progresif ini.
Zolgensma, misalnya, hanya digunakan pada anak di bawah usia 2 tahun yang memiliki diagnosis SMA yang berawal kekanak-kanakan. Sejauh ini, hal itu telah menunjukkan hasil yang menggembirakan, meningkatkan tingkat kelangsungan hidup pasien tersebut.
Meskipun suntikan Spinraza dapat digunakan pada orang dewasa, efeknya tidak dipahami dengan baik pada SMA tipe IV. Subtipe ini berkembang setelah usia 21. Sejauh ini, Spinraza paling menjanjikan pada anak-anak antara usia 2 dan 12 tahun, tetapi juga terbukti bermanfaat bagi orang dewasa dengan SMA.
Resiko
Penting juga untuk mendiskusikan potensi risiko dan efek samping terapi infus dengan dokter Anda. Kemungkinan efek samping dapat mencakup kerusakan hati, kelemahan, dan nyeri tempat suntikan.
Sementara infus BP dapat menurunkan risiko patah tulang, ada laporan tentang patah tulang femur serta nekrosis tulang rahang. Namun, efek samping ini dianggap jarang terjadi.
Dokter Anda akan membantu Anda mempertimbangkan manfaat versus kemungkinan risiko infus SMA.
Ingatlah bahwa keefektifan pengobatan SMA apa pun akan bervariasi antar individu. Jika dokter Anda merekomendasikan terapi infus, jenis pastinya akan tergantung pada usia Anda, jenis SMA yang Anda miliki, dan kondisi Anda secara keseluruhan.
Bawa pulang
Meskipun tidak ada obat untuk SMA, terapi infus dapat membantu mengelola gejala, dan mencegah kelemahan progresif dan kemunduran otot rangka Anda.
Zolgensma, yang hanya disetujui untuk anak-anak di bawah usia 2 tahun, adalah terapi gen yang digunakan untuk mengobati SMA yang berawal kekanak-kanakan.
Ada juga pilihan terapi infus untuk remaja dan dewasa dengan SMA, termasuk Spinraza, serta jenis suntikan lain yang mencegah komplikasi dari SMA.
